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Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated是總部位於美國波士頓的生物技術公司,以囊性纖維化藥物為主要產品,並與CRISPR Therapeutics合作推出基因編輯療法Casgevy。

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詞條資料

創立

Joshua S. Boger於1989年離開Merck創辦Vertex,並長期擔任總裁、首席執行官和董事長。公司最初設在馬薩諸塞州劍橋。⁠[1]

上市與早期產品

公司1991年以每股9美元首次公開發行股票。首個產品、HIV蛋白酶抑制劑Agenerase於1999年5月上市。2001年,公司以近6億美元股票收購聖迭戈的Aurora Biosciences。⁠[1]

Emmens接任首席執行官

2009年,Matthew Emmens接替創始人Josh Boger出任首席執行官。2011年12月,Emmens計劃在任職約三年後於次年初卸任,由Jeffrey Leiden接任。公司此前已達成協議,將總部遷往波士頓Fan Pier尚待建設的新設施。⁠[2]

Incivek與遷址波士頓

HCV蛋白酶抑制劑Incivek(telaprevir)2011年在美國和加拿大獲批,用於基因1型HCV感染成人患者。其收入在2011年第四季度達到峰值後持續下降,公司於2013年減少了對該藥的推廣和支持。2013財年10-K列明,公司主要行政辦公室位於波士頓50 Northern Avenue。⁠[3]

Kalydeco獲批

2012年1月31日,Vertex宣佈FDA批准Kalydeco(ivacaftor)用於6歲及以上、至少攜帶一個G551D突變的囊性纖維化患者,稱其為首個針對該病根本病因的藥物。美國約1,200名患者、即約4%的囊性纖維化患者攜帶該突變。該藥由Vertex與Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics合作發現。⁠[4]

納入標普500指數

Orkambi獲批

2015年7月,FDA批准Orkambi用於12歲及以上、攜帶兩個F508del突變拷貝的囊性纖維化患者,覆蓋美國約8,500人,接近美國患者總數的三分之一。該藥的開發得到Cystic Fibrosis Foundation在臨床、科研和資金方面的支持。⁠[6]

Orkambi在英格蘭的定價爭議

NICE於2016年認定Orkambi的成本與療效不相稱,不應由NHS提供;Vertex為該藥定價每名患者每年104,000英鎊。經過約三年爭議,NHS England於2019年10月24日宣佈與Vertex達成協議,患者可在30天內獲得Orkambi、Symkevi和Kalydeco,Vertex並向NICE提供全部數據以完成評估。⁠[7]

宣佈首席執行官繼任安排

2019年7月25日,Vertex宣佈首席醫療官Reshma Kewalramani將於2020年4月1日接替自2012年起任首席執行官的Jeffrey Leiden,Leiden將任董事長至2023年3月底。Kewalramani曾在Amgen工作約十二年,2017年加入Vertex,將成為大型生物技術公司中首位女性首席執行官。⁠[8]

Trikafta獲批

2019年10月21日,Vertex宣佈FDA批准三聯療法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor與ivacaftor),用於12歲及以上、至少攜帶一個F508del突變的囊性纖維化患者。公司稱該藥未來有望治療至多90%的囊性纖維化患者。⁠[9]

Kewalramani出任首席執行官

Kewalramani於2020年出任首席執行官。她畢業於Boston University的本科與醫學聯讀項目,早年是移植腎病科醫生,後加入Amgen;2017年以首席醫療官身份加入Vertex。截至2026年5月,她擔任公司首席執行官兼總裁。⁠[10]

Casgevy在英國獲批

英國MHRA向Casgevy授予有條件上市許可,用於鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血,這是全球首個獲監管授權的CRISPR基因編輯療法,也是Vertex與CRISPR Therapeutics自2015年合作的首個成果。⁠[11]

Casgevy獲FDA批准

2023年12月8日,FDA批准Casgevy用於12歲及以上鐮狀細胞病患者,同日還批准了bluebird bio的基因療法Lyfgenia。Kewalramani表示,Casgevy是“the first CRISPR-based gene-editing therapy to be approved in the US”(美國首個獲批的CRISPR基因編輯療法)。⁠[12]

收購Alpine Immune Sciences

2024年4月10日,Vertex宣佈以每股65美元現金收購Alpine Immune Sciences,交易價值約49億美元,以獲得用於IgA腎病的BAFF/APRIL雙重抑制劑povetacicept。⁠[13]

Vertex在2025財年10-K中稱,公司於2024年以約50億美元完成該收購。⁠[14]

Journavx獲批

2025年1月30日,Vertex宣佈FDA批准Journavx(suzetrigine)用於成人中重度急性疼痛。該藥是選擇性作用於NaV1.8通道的非阿片類疼痛信號抑制劑,公司稱其為20多年來首個獲批的新類別急性疼痛藥物。⁠[15]

2025財年:經營業績

2025年總收入為120億美元,同比增長9%;GAAP淨利潤為39.532億美元。Trikafta/Kaftrio收入為103.127億美元;已在美國、歐盟和英國獲批用於6歲及以上患者的Alyftrek收入為8.378億美元;Casgevy為1.16億美元,Journavx為5,960萬美元。⁠[16]

截至2025年12月31日,公司約有6,400名員工,其中約5,200人在美國。⁠[14]

業績與在審藥物

2026年第二季度總收入為33.339億美元,同比增長12%,GAAP淨利潤為10.998億美元;Alyftrek收入5.736億美元,Casgevy 7,640萬美元,Journavx 4,960萬美元。FDA已受理povetacicept的加速批准申請,目標審評日期為2026年11月30日,尚未獲批。⁠[17]

來源

  1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated(在新窗口打開)
  2. Change in the pipeline(在新窗口打開)
  3. VERTEX PHARMACEUTICALS INC / MA - Form 10-K - FY2013(在新窗口打開)
  4. FDA Approves KALYDECO™ (ivacaftor), the First Medicine to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis(在新窗口打開)
  5. Vertex, Ametek Set to Join the S&P 500; Advanced Micro Devices, SAIC to Join S&P MidCap 400; Capstead to Join S&P SmallCap 600(在新窗口打開)
  6. CF Foundation Celebrates FDA Approval of Orkambi as Important Advance for the CF Community(在新窗口打開)
  7. NHS England strikes deal with Orkambi manufacturer(在新窗口打開)
  8. Vertex CEO to step down, setting stage for first female chief among top biotechs(在新窗口打開)
  9. FDA Approves TRIKAFTA™ (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis in People Ages 12 and Older Who Have at Least One F508del Mutation(在新窗口打開)
  10. What Drives Vertex CEO and President Reshma Kewalramani(在新窗口打開)
  11. Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Authorization of the First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), by the United Kingdom MHRA, for the Treatment of Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia(在新窗口打開)
  12. FDA Approves Two Landmark Cell-Based Gene Therapies for Sickle Cell Disease(在新窗口打開)
  13. ALPINE IMMUNE SCIENCES, INC. - Form SC TO-C - FY2024(在新窗口打開)
  14. VERTEX PHARMACEUTICALS INC / MA - Form 10-K - FY2025(在新窗口打開)
  15. FDA Approves Vertex Pharmaceuticals’ First-in-Class Non-Opioid Journavx for Moderate-to-Severe Acute Pain(在新窗口打開)
  16. Vertex Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results(在新窗口打開)
  17. Vertex Reports Second Quarter 2026 Financial Results(在新窗口打開)