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Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated是总部位于美国波士顿的生物技术公司,以囊性纤维化药物为主要产品,并与CRISPR Therapeutics合作推出基因编辑疗法Casgevy。

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词条资料

创立

Joshua S. Boger于1989年离开Merck创办Vertex,并长期担任总裁、首席执行官和董事长。公司最初设在马萨诸塞州剑桥。⁠[1]

上市与早期产品

公司1991年以每股9美元首次公开发行股票。首个产品、HIV蛋白酶抑制剂Agenerase于1999年5月上市。2001年,公司以近6亿美元股票收购圣迭戈的Aurora Biosciences。⁠[1]

Emmens接任首席执行官

2009年,Matthew Emmens接替创始人Josh Boger出任首席执行官。2011年12月,Emmens计划在任职约三年后于次年初卸任,由Jeffrey Leiden接任。公司此前已达成协议,将总部迁往波士顿Fan Pier尚待建设的新设施。⁠[2]

Incivek与迁址波士顿

HCV蛋白酶抑制剂Incivek(telaprevir)2011年在美国和加拿大获批,用于基因1型HCV感染成人患者。其收入在2011年第四季度达到峰值后持续下降,公司于2013年减少了对该药的推广和支持。2013财年10-K列明,公司主要行政办公室位于波士顿50 Northern Avenue。⁠[3]

Kalydeco获批

2012年1月31日,Vertex宣布FDA批准Kalydeco(ivacaftor)用于6岁及以上、至少携带一个G551D突变的囊性纤维化患者,称其为首个针对该病根本病因的药物。美国约1,200名患者、即约4%的囊性纤维化患者携带该突变。该药由Vertex与Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics合作发现。⁠[4]

纳入标普500指数

Orkambi获批

2015年7月,FDA批准Orkambi用于12岁及以上、携带两个F508del突变拷贝的囊性纤维化患者,覆盖美国约8,500人,接近美国患者总数的三分之一。该药的开发得到Cystic Fibrosis Foundation在临床、科研和资金方面的支持。⁠[6]

Orkambi在英格兰的定价争议

NICE于2016年认定Orkambi的成本与疗效不相称,不应由NHS提供;Vertex为该药定价每名患者每年104,000英镑。经过约三年争议,NHS England于2019年10月24日宣布与Vertex达成协议,患者可在30天内获得Orkambi、Symkevi和Kalydeco,Vertex并向NICE提供全部数据以完成评估。⁠[7]

宣布首席执行官继任安排

2019年7月25日,Vertex宣布首席医疗官Reshma Kewalramani将于2020年4月1日接替自2012年起任首席执行官的Jeffrey Leiden,Leiden将任董事长至2023年3月底。Kewalramani曾在Amgen工作约十二年,2017年加入Vertex,将成为大型生物技术公司中首位女性首席执行官。⁠[8]

Trikafta获批

2019年10月21日,Vertex宣布FDA批准三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor与ivacaftor),用于12岁及以上、至少携带一个F508del突变的囊性纤维化患者。公司称该药未来有望治疗至多90%的囊性纤维化患者。⁠[9]

Kewalramani出任首席执行官

Kewalramani于2020年出任首席执行官。她毕业于Boston University的本科与医学联读项目,早年是移植肾病科医生,后加入Amgen;2017年以首席医疗官身份加入Vertex。截至2026年5月,她担任公司首席执行官兼总裁。⁠[10]

Casgevy在英国获批

英国MHRA向Casgevy授予有条件上市许可,用于镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血,这是全球首个获监管授权的CRISPR基因编辑疗法,也是Vertex与CRISPR Therapeutics自2015年合作的首个成果。⁠[11]

Casgevy获FDA批准

2023年12月8日,FDA批准Casgevy用于12岁及以上镰状细胞病患者,同日还批准了bluebird bio的基因疗法Lyfgenia。Kewalramani表示,Casgevy是“the first CRISPR-based gene-editing therapy to be approved in the US”(美国首个获批的CRISPR基因编辑疗法)。⁠[12]

收购Alpine Immune Sciences

2024年4月10日,Vertex宣布以每股65美元现金收购Alpine Immune Sciences,交易价值约49亿美元,以获得用于IgA肾病的BAFF/APRIL双重抑制剂povetacicept。⁠[13]

Vertex在2025财年10-K中称,公司于2024年以约50亿美元完成该收购。⁠[14]

Journavx获批

2025年1月30日,Vertex宣布FDA批准Journavx(suzetrigine)用于成人中重度急性疼痛。该药是选择性作用于NaV1.8通道的非阿片类疼痛信号抑制剂,公司称其为20多年来首个获批的新类别急性疼痛药物。⁠[15]

2025财年:经营业绩

2025年总收入为120亿美元,同比增长9%;GAAP净利润为39.532亿美元。Trikafta/Kaftrio收入为103.127亿美元;已在美国、欧盟和英国获批用于6岁及以上患者的Alyftrek收入为8.378亿美元;Casgevy为1.16亿美元,Journavx为5,960万美元。⁠[16]

截至2025年12月31日,公司约有6,400名员工,其中约5,200人在美国。⁠[14]

业绩与在审药物

2026年第二季度总收入为33.339亿美元,同比增长12%,GAAP净利润为10.998亿美元;Alyftrek收入5.736亿美元,Casgevy 7,640万美元,Journavx 4,960万美元。FDA已受理povetacicept的加速批准申请,目标审评日期为2026年11月30日,尚未获批。⁠[17]

来源

  1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated(在新窗口打开)
  2. Change in the pipeline(在新窗口打开)
  3. VERTEX PHARMACEUTICALS INC / MA - Form 10-K - FY2013(在新窗口打开)
  4. FDA Approves KALYDECO™ (ivacaftor), the First Medicine to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis(在新窗口打开)
  5. Vertex, Ametek Set to Join the S&P 500; Advanced Micro Devices, SAIC to Join S&P MidCap 400; Capstead to Join S&P SmallCap 600(在新窗口打开)
  6. CF Foundation Celebrates FDA Approval of Orkambi as Important Advance for the CF Community(在新窗口打开)
  7. NHS England strikes deal with Orkambi manufacturer(在新窗口打开)
  8. Vertex CEO to step down, setting stage for first female chief among top biotechs(在新窗口打开)
  9. FDA Approves TRIKAFTA™ (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis in People Ages 12 and Older Who Have at Least One F508del Mutation(在新窗口打开)
  10. What Drives Vertex CEO and President Reshma Kewalramani(在新窗口打开)
  11. Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Authorization of the First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy, CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), by the United Kingdom MHRA, for the Treatment of Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia(在新窗口打开)
  12. FDA Approves Two Landmark Cell-Based Gene Therapies for Sickle Cell Disease(在新窗口打开)
  13. ALPINE IMMUNE SCIENCES, INC. - Form SC TO-C - FY2024(在新窗口打开)
  14. VERTEX PHARMACEUTICALS INC / MA - Form 10-K - FY2025(在新窗口打开)
  15. FDA Approves Vertex Pharmaceuticals’ First-in-Class Non-Opioid Journavx for Moderate-to-Severe Acute Pain(在新窗口打开)
  16. Vertex Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results(在新窗口打开)
  17. Vertex Reports Second Quarter 2026 Financial Results(在新窗口打开)